2410
2
Генная терапия еще не перешагнула стадию клинических испытаний, но энтузиасты все чаще решаются на «взлом» собственного ДНК. 60-летний американский микробиолог Брайан Хенли, решившийся на рискованную операцию, рассказал журналу РБК о своем эксперименте
До
Идеей испытать на человеке генную терапию я «загорелся» шесть лет назад, после защиты диссертации в Калифорнийском университете в Дейвисе. Зарегистрировал компанию Butterfly Sciences (и остаюсь единственным ее сотрудником) и начал разрабатывать уникальную плазмиду — маленькую кольцевую молекулу ДНК, отдельную от геномных хромосом и способную реплицироваться автономно. За основу взял ген гормона, высвобождающего гормон роста (GHRH). Эта молекула, попадая в организм, «приказывает» ему производить больше гормона роста, делает сильнее наш иммунитет. Десять лет назад ряд успешных экспериментов с вводом GHRH животным поставила компания VGX Animal Health — база их исследований стала для меня хорошим подспорьем.
Я мечтал изобрести лекарство от СПИДа, но инвесторов найти не удалось. Я потратил почти $500 тыс. своих накоплений, перебрал 15 «кандидатов» в «итоговую» молекулу, остановился на комбинации, которую решил испытать на себе. Я во многом вынужден был стать «чудовищем Франкенштейна» ради экономии ресурсов и времени: я не стал дожидаться разрешения регулятора и проводить доклинические опыты на животных. Рисковал ли я? Да, но ровно в той степени, что и пятеро ученых, за эксперименты на себе в итоге получивших Нобелевскую премию. Я хотел доказать всем свою правоту.
Взломщик ДНК: микробиолог поставил генетический эксперимент над собой общество, ДНК, СПИД, эксперимент, препарат, генетика, генетическая терапия, рбк, длиннопост
Микробиолог Брайан Хенли «хакнул» собственный геном, пытаясь изобрести лекарство от СПИДа Фото: Antonio Regalado / MIT Technology Review
Во время
Для генной инъекции я выбрал метод электропорации. Суть его в том, что с помощью электрического разряда в клеточной мембране временно пробиваются «дыры», через которые в клетки проникают молекулы. Оперировать согласился пластический хирург, с которым мы как-то познакомились в тренажерном зале. Первый эксперимент мы провели в 2015 году. Доктор «вскрыл» мне бедро и вколол плазмиды в заранее обозначенное место, куда одновременно через зажим, на котором размещались два электрода, был подан разряд. Колено затряслось (клетки впустили молекулы ДНК), и все закончилось. Первую операцию я провел без наркоза и сильно об этом пожалел: было очень больно. Когда мы повторили эксперимент в июне 2016-го и ввели уже большее количество плазмид, я подготовился: выпил шесть миллиграммов «Ксанакса» и попросил доктора ввести местную анестезию.
После
Повышенные тестостерон, уровень лейкоцитов и липидов в крови — так можно описать основные итоги эксперимента спустя полгода. Чувствую себя отлично, много двигаюсь, веду активный образ жизни. За состоянием моего здоровья следят коллеги из лаборатории профессора Джорджа Черча в Гарвардском университете — там работают лучшие эксперты по GHRH. Претензий от властей я не получал. Мечта остается прежней — вывести генную терапию на новый уровень, сделать доступной. Пока я хочу, чтобы Butterfly Sciences стала для отрасли чем-то вроде SpaceX для частного космоса. Сейчас для этого не хватает $6,5 млн инвестиций. Через несколько лет я планирую довести оценку бизнеса до $50 млн и вывести компанию на IPO. Коммерческие перспективы генной терапии безграничны.
Иван Осипов
Источник: http://www.rbc.ru/magazine/2017/03/58a2e6d59a7947f16a268213
Идеей испытать на человеке генную терапию я «загорелся» шесть лет назад, после защиты диссертации в Калифорнийском университете в Дейвисе. Зарегистрировал компанию Butterfly Sciences (и остаюсь единственным ее сотрудником) и начал разрабатывать уникальную плазмиду — маленькую кольцевую молекулу ДНК, отдельную от геномных хромосом и способную реплицироваться автономно. За основу взял ген гормона, высвобождающего гормон роста (GHRH). Эта молекула, попадая в организм, «приказывает» ему производить больше гормона роста, делает сильнее наш иммунитет. Десять лет назад ряд успешных экспериментов с вводом GHRH животным поставила компания VGX Animal Health — база их исследований стала для меня хорошим подспорьем.
Я мечтал изобрести лекарство от СПИДа, но инвесторов найти не удалось. Я потратил почти $500 тыс. своих накоплений, перебрал 15 «кандидатов» в «итоговую» молекулу, остановился на комбинации, которую решил испытать на себе. Я во многом вынужден был стать «чудовищем Франкенштейна» ради экономии ресурсов и времени: я не стал дожидаться разрешения регулятора и проводить доклинические опыты на животных. Рисковал ли я? Да, но ровно в той степени, что и пятеро ученых, за эксперименты на себе в итоге получивших Нобелевскую премию. Я хотел доказать всем свою правоту.
Взломщик ДНК: микробиолог поставил генетический эксперимент над собой общество, ДНК, СПИД, эксперимент, препарат, генетика, генетическая терапия, рбк, длиннопост
Микробиолог Брайан Хенли «хакнул» собственный геном, пытаясь изобрести лекарство от СПИДа Фото: Antonio Regalado / MIT Technology Review
Во время
Для генной инъекции я выбрал метод электропорации. Суть его в том, что с помощью электрического разряда в клеточной мембране временно пробиваются «дыры», через которые в клетки проникают молекулы. Оперировать согласился пластический хирург, с которым мы как-то познакомились в тренажерном зале. Первый эксперимент мы провели в 2015 году. Доктор «вскрыл» мне бедро и вколол плазмиды в заранее обозначенное место, куда одновременно через зажим, на котором размещались два электрода, был подан разряд. Колено затряслось (клетки впустили молекулы ДНК), и все закончилось. Первую операцию я провел без наркоза и сильно об этом пожалел: было очень больно. Когда мы повторили эксперимент в июне 2016-го и ввели уже большее количество плазмид, я подготовился: выпил шесть миллиграммов «Ксанакса» и попросил доктора ввести местную анестезию.
После
Повышенные тестостерон, уровень лейкоцитов и липидов в крови — так можно описать основные итоги эксперимента спустя полгода. Чувствую себя отлично, много двигаюсь, веду активный образ жизни. За состоянием моего здоровья следят коллеги из лаборатории профессора Джорджа Черча в Гарвардском университете — там работают лучшие эксперты по GHRH. Претензий от властей я не получал. Мечта остается прежней — вывести генную терапию на новый уровень, сделать доступной. Пока я хочу, чтобы Butterfly Sciences стала для отрасли чем-то вроде SpaceX для частного космоса. Сейчас для этого не хватает $6,5 млн инвестиций. Через несколько лет я планирую довести оценку бизнеса до $50 млн и вывести компанию на IPO. Коммерческие перспективы генной терапии безграничны.
Иван Осипов
Источник: http://www.rbc.ru/magazine/2017/03/58a2e6d59a7947f16a268213
P.S. А давайте наших микробиологов и вообще учёных попросим! Пусть они тоже каждый по 500.000$ из своих сбережений на науку потратят! Надо же как-то Родину и науку поднимать! Предлагаю ввести систему "Ньютон", и пусть они за каждую минуту в лаборатории по три рубля платят, они же тратят федеральные реактивы для экспериментов своих! Эх, заживём!
Источник:
Ссылки по теме:
- 5 фактов о клонировании
- 5 фактов о собаках, не обижайте их
- 5 стимулирующих фактов о кофеине
- 5 фактов о трансплантации органов
- 5 взрывоопасных фактов о вулканах
реклама
Мдаа... Я как раз биотехнолог и занимаюсь этими тематиками. Чувак - обычный самопиарщик, который хочет срубить бабла. Электропорация - довольно кривой метод для генной терапии (это очень мягко говоря)). Самый простой тест - уровень гормона роста - не заявлен в результатах. А потому, что не будет повышения в таком эксперименте )) Чайник он гаражный. Опять же мышца не тот орган для продукции гормона, да и вообще для генной терапии - слишком высокий клеточный обмен. Косяков там много еще. Из круциальных - гормон роста потенциальный канцероген и при продукции "из плазмид" контролировать его нереально. Сколько там его "вошло в дергающуюся мышцу", как оно заработает, если заработает - темный лес. С таком виде это в клинике не будет никогда. Мы это прошли еще в 90-х.
Мы сейчас можем сделать клеточную терапию, с вполне определенным уровнем синтеза гормона и, что важно, с элементами обратного контроля синтеза в организме. Да это дорого, сложно, но так работать еще будет. И, естественно, без доказательства безопасности никому мы колоть пока не имеем права, хотя на животных работает. Инсулин, гены ферментной недостаточности и тд, список большой.
Так что, НАШИ ученые местами даже впереди, ребята.
Да и вообще непонятно, зачем этот ген выбран!?
1 ДНК должно быть в ядре, а здесь оно просто в клетку закидывается.
2. Свободно шатающаяся по клетке ДНК является по сути мусором и должна быть "переварена"
3. Если она захватывается ядром, то она захватывается целиком и в клетке становится на одну ДНК больше, а это признак дауна.
https://ru.wikipedia.org/wiki/Синдром_Даунаhttps://ru.wikipedia.org/wiki/Синдром_Дауна
Я бы сосредоточился на мезенхимальных клетках на его месте.