46074
11
Мой мозг просто отказывается воспринимать эти цифры, тогда как многим людям приходится где-то отыскивать миллионы, чтобы хоть как-то поддерживать жизнедеятельность.
Наткнулся на рейтинг АиФ самых дорогих препаратов из зарегистрированных в России:
Лекарство требуется для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитико-уремического синдрома – редкие смертельно опасные болезни, которыми страдают от 300 до нескольких тысяч человек в России.
Применяется при остром лимфобластном лейкозе — злокачественное заболевание системы кроветворения. Это самое распространенное онкологическое заболевание у детей.
Лекарство от гемофилии, «царской» болезни, которая характеризуется хронической низкой свертываемостью крови. Всего в России более 9000 болеют гемофилией. Лекарство уникально тем, что его колют не 1-3 раза в неделю в вену, как остальные препараты, а подкожно 1 раз в неделю.
В госпрограммы пока также не входит.
В госпрограммы пока также не входит.
Помогает при синдроме Хантера – тяжелом наследственном заболевании обмена веществ, одна из форм мукополисахаридоза. В России всего 110 человек болеют данным заболеванием. В госпрограммы данный препарат пока не попал.
Применяется при лечении другой формы мукополисахаридоза - синдроме Марото—Лами - редкой наследственной болезни, приводящей к карликовому росту, помутнению роговицы, развитию глухоты, утолщению твёрдой мозговой оболочки, болевому синдрому и т.д. Болеет 1 на 300 000. В госпрограммы не входит.
Самый дорогой из этих препаратов интересен еще и тем, что его скоро начнут производить в России, а значит он станет дешевле на 30%.
Копаем дальше. А есть ли дороже? Кто на 1 месте? Оказывается, что отечественный список препаратов не включает действительно самые дорогие лекарства в мире. Куда нам до этих бюджетов. Первые четыре строчки в нем занимают лекарства незарегистрированные в России. Судя по всему, у нас регистрируют только то, что смогут произвести потом сами и сбить цену. Ведь с таким ценником ни страна, ни тем более пациент купить лекарство не в состоянии.
Копаем дальше. А есть ли дороже? Кто на 1 месте? Оказывается, что отечественный список препаратов не включает действительно самые дорогие лекарства в мире. Куда нам до этих бюджетов. Первые четыре строчки в нем занимают лекарства незарегистрированные в России. Судя по всему, у нас регистрируют только то, что смогут произвести потом сами и сбить цену. Ведь с таким ценником ни страна, ни тем более пациент купить лекарство не в состоянии.
Препарат, который способен вылечить редкое генетическое заболевание – спинальную мышечную атрофию
В России не зарегистрирован.
В России не зарегистрирован.
Для лечения врожденной слепоты
В России не зарегистрирован
В России не зарегистрирован
Лечит Синдром Берардинелли-Сейпа (врожденная болезнь характеризуется отсутствием жировой ткани. Существует два типа синдрома Берардинелли–Сейпа: в первом случае жировая прослойка присутствует в суставах, на ладонях и подошвах, выполняя амортизирующую функцию, во втором – она полностью отсутствует).
Не зарегистрирован в России.
Не зарегистрирован в России.
Применяется при лимфоме – онкологическом заболевании
Не зарегистрирован в России.
Не зарегистрирован в России.
Препарат от пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитико-уремического синдрома
В России не зарегистрирован.
В России не зарегистрирован.
Ссылки по теме:
- Нетрезвая компания испортила поездку пассажирам автобуса
- Домашний хищник у кормушки
- Хорошо воспитанный пёс
- Хамство и "длинный язык" не доведут до добра
- Мужская берлога в гараже
------------------------------------------------
Если подделывают?! То этих контрофатников надо сажать НАКОЛ! Потому что это уникальные супер препараты которые НЕЛЬЗЯ подделывать. Пардон! Любые лекарства нельзя подделывать, а эти тем паче!
В статье речь идет про лекарства, с очень маленьким рынком сбыта. Можно считать, что там рынка то и нет.
Есть у вас лекарство которое необходимо не более 1 000 больным во всем мире в год. Вы серьезно рассчитываете что оно будет продаваться по цене аспирина? А как тогда вы будете отбивать те нцать лет, что ушли на разработку данного лекарства?
В общем ответ на ваш вопрос достаточно простой. Болезнь редкая, исследование, синтез и испытания с последующим одобрением лекарства в минздраве стоит дорого.
Лекарство Галсульфаза стоит 365 000$. В год примерно появляется от 250 до 700 больных. Сколько должно стоить лекарство, что бы окупиться за разумное кол-во лет, а так же принести прибыль, что бы было на что делать новые исследования?
===========================================
Надо думать что Россия не в этом мире?
Но... как препарат "способен вылечить редкое генетическое заболевание" - не понятно совсем!!!
Он что - меняет ДНК во всех клетках организма? Постойте, сейчас точно 2019? Я не перенёсся в 2199?
Или всё же препарат не излечивает от заболевания, а уменьшает его последствия? На время?..
Я осведомлён и о том, что мы уже довольно успешно используем CRISPR-Cas9 и о том, что появляются новые методы, когда не требуется разрывать обе цепочки, что обещает большие перспективы по сравнению с CRISPR-Cas9. Буквально несколько лдней назад вышла статья в Нейчэ: https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4
Каким образом предполагается поменять код во всех абсолютно клетках млекопитающего?
Или речь идёт только о статистически значимых результатах при постоянной многократной терапии? А что делать дальше с таким организмом-химерой, который содержит в себе клетки с разным набором генов? Они не станут конфликтовать и приводить ку ещё большим проблемам?
Ни одной из этих проблем нет, когда редактируется геном при (перед) оплодотворении! Там-то единственная клетка и химеры не возникает в последующем.
И все они в той или иной степени лечат заболевания вызванные проблемами с нервными клетками, поправляя мутации, которые не дают организму их восстановить/создать. Как только клетки созданы (самим организмом) лекарство больше не нужно. И так как нервные клетки живут очень долго и они созданы организмом и не являются мутантами/химерами, то пациенты живут долго и счастливо.
PS но некоторое время до приема лекарства, равно как и некоторое время после пациенты находятся на имуносупрессорах
Так как однократный приём препаратов, изменяющих локально некоторый набор клеток, не изменит весь организм тотально, то данный живой объект становится "химерой".
В связи с этим, у меня и возникли все те вопросы, которые возникли.
По крайней мере, вы ответили, что речь идёт о статистическом результате для конкретного органа/системы (а не о тотальном изменении), и что всё-таки без подавления иммунитета не обходится. Однако, мне удивительно, что только некоторое время, а не до конца жизни приходится бороться с отторжением. Как это можно объяснить?
Я не биолог, но подозреваю, что иммунная система не доходит до ядра, а "осматривает" клетку снаружи. Как следствие, если клетка работает нормально и выполняет свои функции, то иммунная система ее игнорирует. Если клетка сбоит (например раковая клетка или инородный организм), то такая клетка имеет отличную от здоровой клетки структуру стенок и иммунная система видит это и убивает клетку.
А так как эти лекарства позволяют организму самому изменить нужные клетки их стенки должны соответствовать стандартным стенкам конкретного человека и иммунная система их будет видеть как своих.
Но это мое понимание вопроса, за точность не ручаюсь.
Впрочем, есть же химеры естественного происхождения (когда внутриутробно один из эмбрионов становится внутренним паразитом другого и рождается один человек, но несущий клетки с разным набором генкода), да и сиамские близнецы некоторые проживали много десятилетий вместе в одном теле при разном наборе генов. Так что есть варианты, когда иммунная система молчит.
А так как сам не биолог, то и вопросов больше, чем ответов... )))
К сожалению, по определённым причинам, вместо космологии, ядерной физики или молекулярной биологии пришлось заниматься другим (информационные и аэрокосмические технологии), поэтому так и остался на уровне научпопа в интересуемых областях. ))
Спасибо! ))
- практически все из представленных препаратов относятся к новому классу лекарств - классу моноклональных антител. Их нельзя синтезировать просто так в лаборатории как анальгин или нитроглицерин. Это биотехнологическое производство на основе генной инженерии. Очень условно и грубо - они работают на уровне подавления одних генов и стимуляции других, это вот то самое, о чём фантасты грезели во многих книжках. По уровню прорыва - близко к антибиотикам и инсулину. Это лекарство от рака и многих других заболеваний, связанных с нарушением генетики, наследственностью и предрасположенностью. Ими уже начинают лечить и наследственный атеросклероз. "Эликсир бессмертия" появится именно в этом классе. Проблема в том , что каждый конкретный препарат влияет на свой ген - в этом его суть и прелесть - действие прицельно, с минимумом побочки, но и ограничение - каждый работает только в узком спектре, например - борется с меланомой, но вообще никак с опухолью яичника (это к примеру).
- Из этого и цена такая, т.к процесс создания включает поиск той самой структуры, на которую нужно воздействовать - какой фермент или гормон, да на сколько важен в развитии заболевания, чем кодируется, как повлиять, что ещё заденет.... Ну и только потом - производство, сумасшедшие по цене доклинические и клинические испытания и регистрация. И всё это для относительно небольшой группы людей - все эти затраты делятся на тот объём препарата, которая компания успеет продать за время действия патентной зашиты (когда никто не имеет права продавать такой же), обычно это 5-7 лет, не больше. И да - пара миллиардов баксов - это нормальная цена полного цикла разработки препарата. Условно - даже при равной цене разработки одного ЛП компания продаст за 5 лет 100 000 000 упаковок в мире - например капель от насморка, а другого - 10 000 (просто потому что пациентов только столько), пересчитайте , на сколько будут отличатся цена одной упаковки.
- потому что у нас нет и не будет в ближайшее время таких разработок. Увы, но как бы красиво у нас Скворцова не вещала про инновации и развитие медицины, но фармнаука у нас в глубоком ауте. И никто не собирается её развивать, мы пока по стопам Индии и Китая нацелены на копирование имеющихся препаратов, проблема в том, что традиционный скопировать можно, в конце-концов - просто покупать субстанцию а вот биотехнологический - крайне сложно, ибо это огромный цикл. Плюс тяжелое наследие Хруща, объявившего генетику лженаукой как и информатику. И если осознание того, что информатика нужна - пришло достаточно быстро (но отстать мы успели), то с генетикой вообще швах на данный момент, только-только генный анализ осваивается.
Однако же анафероны и прочие фуфлофероны продаются ежегодно СОТНЯМИ МИЛЛИОНОВ ТАБЛЕТОК. То есть в стране миллионы и десятки миллионов баранов, которые это покупают.
Вот, так! А вы: "бараны, бараны..." )))
Ваша мама часто себе может позволить черную икру? Если нет, то зачем же она покупает ПО ТАКОЙ ЖЕ ЦЕНЕ ЗА КИЛОГРАММ абсолютно бесполезный порошок фуфлоферона?
Я ругаюсь, но... )))
Мужики, где можно баксов по такому курсу купить?
--------
Прочитал данную статью, из которой почерпнул следующее:
Единственно, чем гос-во в США пытается поддержать пациентов с редкими заболеваниями - попытаться снизить цену на препараты (но никак не бесплатно их лечить, как вы писали).
Для этого делаются поблажки для фармкомпаний через "1) исключительное право на продажу орфанных лекарственных средств в течениеопределенного времени (7 лет);" и через "2) предоставление налоговых льгот и субсидирование раз
работок."
Никаких других в США механизмов влияния государства на фармкомпании в области цен на орфанные лекарства нет (кроме конкуренции, в надежде, что его величество РЫНОК всё сам отрегулирует).
Единственный действенный механизм - медицинское страхование, чтобы покрывать стоимость дорогущих лекарств.
Вывод сатьи: На данный момент в мире ни в одной стране нет полностью устоявшеся практики решения вопроса снабжения пациентов с редкими заболеваниями дорогими орфанными лекарствами.
----
Если вы будете приписывать США какие-то мифические коммунистическо-гуманистические свойства в области человеколюбия и социальноориентированной политике (чего там нет в большинстве сфер и близко), ни там, ни тут слаше жить не станет.
Не стоит зарывать голову в песок от своих проблем, но и привирать, что есть где-то райская земля, где все проблемы решены и люди живут в сказке тоже не стоит.
Про страхование сразу добавлю. Базовое обязательное медстраховка в РФ (как и во мн. др. странах не включает в себя лечение от редких и тяжёлых заболеваний). На то она и базовая.
Например, до всех уже постепенно дошло, что ОСАГО не покрывает всех рисков автомобилиста, и многие заключают допстраховки, типа, КАСКО.
Постепенно, и в обл. медицины дойдёт, что если не хочешь попасть в трудную ситуацию - страхуйся по допдоговорам.
Однако, тут выходит уже др. проблема (кстати, та же самая, что и в США - познакомьтесь с делами Обамы по медреформе в США) - не всем по карману страховые взносы на такие продвинутые страховки. Но это уже совсем другая история...